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秘密资金激发了对自闭症新药的希望青铜峡

时间：2022年07月21日

秘密资金激发了对自闭症新药的希望

最终，从一个匿名的富裕家庭获得资金一直是开发药物的秘诀，该药物显示出有望帮助全世界数以百万计的患有自闭症最常见遗传病的脆弱X综合征的人。

这是ACS每周新闻杂志《化学与工程新闻》（C＆EN）上一期引人入胜的文章的主题。

C＆EN高级编辑丽莎·贾维斯（Lisa Jarvis）指出，直到大型制药公司的最近兴趣之前，位于马萨诸塞州剑桥市的一家名为Seaside Therapeutics的小型制药公司实际上是唯一一家致力于开发针对自闭症和脆弱X综合征药物的公司okmart.com。

自1980年代以来，自闭症和相关疾病（称为自闭症谱系障碍）的诊断急剧增加，原因尚不完全清楚。它们影响着全球数百万人。

脆性X综合征是自闭症最常见的遗传原因，是由单个基因的突变引起的。其症状范围从学习障碍到智力低下。

该疾病影响约4,000名男性中的1名，以及6,000至8,000名女性中的1名。

文章描述了Seaside如何借助匿名的富裕家庭的资金以及对这些疾病背后的基础科学的新见解，在治疗这些被忽视的疾病方面取得进展。

该公司的两种潜在药物在临床试验中显示出作为脆性X综合征治疗的希望。

一种似乎可以改善患有严重社会障碍的儿童的行为。在Seaside取得令人鼓舞的结果之后，曾经对解决这些疾病兴趣不大的大型制药公司现在正试图开发自己的新药物。